龐貝病患者人均負擔遠超災難性醫療支出 特效藥何時可及 新聞 投稿作者 冷旋 文章 參考資訊 導讀 龐貝病特效藥已在多地探索多方共付模式,但許多地區仍面臨支付模式創新積極性低、醫院不進葯、門診用藥報銷難等困境,家庭治療負擔居高不下。基因治療藥物有一次給葯長期或終身有效的希望,但技術尚不成熟,即使上市,定價或也將極其昂貴 資料圖:2020年1月11日報道,被呼吸機捆綁的宇寧。2009年2月清遠女孩鄭宇寧因突發呼吸衰竭被送進醫院;兩年後,被確診為廣東省第一例龐貝病患者。龐貝病是一種罕見病,在中國大陸,發病率約為1/40000新生兒,目前所知在世患者約200人。圖/IC photo 不足四成龐貝病患者享受罕見病專項救助,多方共付模式面臨諸多阻礙。4月15日為「國際龐貝病日」,龐貝氏罕見病關愛中心發布了《龐貝病患者用藥及生活質量評價報告》。報告顯示,龐貝病患者人均醫療負擔占收入所得的111%,長期用藥的成年患者比例更達到306%,而目前國際上公認,這一數字超過40%即為災難性醫療支出。 龐貝症,又稱為酸性麥芽糖酵素缺乏症(AMD)或糖原貯積症Ⅱ型(GSD-II),是一種由於缺乏酸性α-葡糖苷酶(GAA)引起糖原在溶酶體內貯積的罕見常染色體隱性遺傳疾病,尤以骨骼肌、心肌和平滑肌受累最為嚴重。患者表現為呼吸困難和運動障礙,伴或不伴有肥厚性心肌病。龐貝氏症可分為嬰兒型及晚髮型,嬰兒型患病率約為1/57000,而晚髮型患病率約為1/120000。 近年來,作為一種罕見病,龐貝病逐漸受到關注,並出現特效藥,但患者依然負擔沉重。4月15日,香港中文大學公共衛生及基層醫療學院研究助理教授董咚發布《龐貝病患者用藥及生活質量評價報告》(下稱「報告」)並作解讀。她介紹,該調研於2021年2月正式啟動,共收集173份有效問卷。 《報告》稱,確診難仍是龐貝病患者面臨的挑戰,所有當年無法確診的患者平均確診年限為4.95年,近73%的患者曾被誤診過。基於誤診原因,董咚分析道,龐貝病表現的癥狀可能與其他某些常見疾病容易混淆,從而導致癥狀進一步惡化以及治療方案的延期執行。 中央和地方一直在探索罕見病用藥保障機制,隨著實踐不斷開展,通過多方共付模式解決罕見病醫療保障難題已經成為業內共識。超高值的罕見病藥品缺乏保障受到關注。 2月底「國際罕見病日」前夕,一份罕見病援助工程實踐報告顯示,多方共付模式前提下,罕見病患者的平均家庭醫療年支出佔平均家庭年收入比例可由284.51%下降至62%,罕見病保障並非遙不可及。 財新周刊 | 在中國研發孤兒葯 [2019-03-18] 「在中國做孤兒葯是很痛苦的事情。最大的痛苦就是我有葯,那邊有病人,就是送不過去。」2019年是王海盛在中國做孤兒葯的第七個年頭。他目前是一家新葯研發諮詢機構的創始人,回憶以往數次藥品研發商業化過程中的困境,他對國內的研發並不樂觀。 孤兒葯是用於治療罕見病的藥物,由英文「Orphan Drug」直譯而來。罕見病是一類發病率極低的疾病總稱,這類疾病多具遺傳性,如肌萎縮性側索硬化(ALS)、戈謝病。目前,罕見病尚無官方定義,中華醫學會遺傳分會提出,患病率低於五十萬分之一或新生兒發病率低於萬分之一為罕見病。以此估算,中國罕見病患病人數約2000萬。 如果一個罕見病多發性硬化症患者想要減緩病情,他就必須使用市場上唯一療效明顯的藥物倍泰龍,但倍泰龍價格昂貴,一針就要850塊。時光回到5年前,如果一個青島戶籍患者和一個非青島戶籍患者同時接受治療一年,青島戶籍的患者要少花14萬元。原因就是倍泰龍在青島可以報銷。像倍泰龍一樣的孤兒葯還有很多種,在國家醫保政策尚未明晰的情況下,地方報銷已走在前列。越來越多的省市已開始探索孤兒葯醫保准入機制,繼青島、上海、浙江等地推出孤兒葯報銷機制後,安徽省衛計委近日也表示,準備將「孤兒葯」(包括罕見病治療藥物、診斷試劑或預防手段)納入醫保報銷範圍。 據財新記者了解,安徽省的方案細節尚未明確。像安徽這樣的省份目前仍為數不多。中國的有限醫保基金一直面臨「保大病」「保小病」「保中病」的選擇取捨。廣覆蓋的策略下,作為「少數群體」的罕見病患者往往與醫保無緣,許多人因病致貧。能否更多地將保障資金用於最困難的群體,取決於醫保基金能否能高效使用,以及多層次的保障體系能否建立和完善。 (本文來自新聞原創付費網站「財新網」,點擊文末閱讀全文,訂閱」財新通「即可閱讀全篇文章,閱讀更多精彩文章可直接訂閱。) 喜歡這篇文章嗎?立刻分享出去讓更多人知道吧! 文章標籤 醫療病患者特效藥遠超災難性 龐貝病患者人均負擔遠超災難性醫療支出 特效藥何時可及 相關文章 醫療 2 年前 【台灣醫療科技展】奇美醫院與博物館同框 秀智能與藝術 醫療 4 年前 醫院國際交流 台灣助力新加坡推綠色醫療 醫療 2 年前 淡海輕軌與醫療生技廠合作打造防疫車站、列車 醫療 5 年前 美兩部門強強聯手打造醫療設備安全環境 醫療 3 年前 全國人大代表李傑:基層醫療能力仍需加強避免醫療資源擠兌 醫療 3 年前 家庭醫療應急物品該準備啥?北京120發布指導目錄 醫療 6 個月前 醫療科技展登場!台大醫院推跨時空智慧醫療 虛擬實境滑板練平衡 病患者 4 年前 罕見病患者,你並不孤單! 醫療 2 年前 超夯「台灣IN口罩」這邊買!三家醫療口罩設計,超商也能買到 特效藥 5 年前 醫病》美國蔓延怪病「AFM」87童無特效藥可醫、恐癱瘓死亡! 醫療 3 年前 「沒有當初媽媽的10萬塊,就沒有今天的我。」臺大癌醫醫療大樓冠名典禮!郭董以母... 醫療 3 年前 「醫療雙雄」的較高估值如何消化? 有人正在搜尋